Муковисцидозата е най-честото наследствено живото-скъсяващо състояние в европейската популация. То предизвиква образуването и задържането на гъст, жилав секрет по епителната повърхност на редица органи и системи в организма.
Нарушенията във функциите на белите дробове предизвикват най-тежки усложнения от болестта и са основната причина за смъртност при засегнатите. Най-често се развиват хронична кашлица и тежки бронхопневмонии. В основата на белодробните проблеми стои невъзможността на организма правилно да транспортира вода и хлорни йони, поради което в дихателните пътища се задържа гъст секрет. Той възпрепятства очистването на ресничестия епител, покриващ белите дробове и става среда за развитие на бактериални инфекции, които започват в много ранна възраст. Сред микроорганизмите изолирани от дихателните пътища на пациенти с муковисцидоза са Haemophilus influenzae, Staphylococcus aureus и Pseudomonas aeruginosa. Патогенът Pseudomonas aeruginosa има свойството да развива резистентност към антибиотично лечение, което значи, че заразилите се с него най-вероятно никога няма да могат да се излекуват от инфекцията.
За поддържане на работата на белите дробове, пациентите с муковисцидоза ежедневно се борят със задушаващия секрет и постоянните инфекции. За тази цел те приемат специални лекарства с помощта на инхалатори, които разтварят дихателните пътища. Когато вдишват активните субстанции, те достигат най-бързо до мястото си на действие. Лекарствата, които се прилагат под формата на аерозоли за инхалация са: антибиотици за лечение на бактериалните инфекции, муколитици, които разграждат секрета, и концентрирани солни разтвори, които поддържат водния баланс и спомагат изкашлянето на секрета.
Въпреки че изброените терапии удължават живота на страдащите от муковисцидоза, те са скъпоструващи и изискват дълго време за приложение. Всеки ден пациентите отделят по минимум 2 часа за инхалации и техники за прочистване на дихателните пътища. Броят на инхалациите могат да достигнат до 4-6 пъти дневно. Това се отразява на режима и качеството на живот на пациентите. Съвременната наука все още е в търсене на ефективни алтернативни терапии за един по-пълноценен живот за болните от муковисцидоза.
