Муковисцидозата е наследствено хронично заболяване, което засяга белите дробове и храносмилателната система. Дефектният ген и неговият протеинов продукт причиняват образуването на необичайно гъст, лепкав секрет, който запушва белите дробове и води до животозастрашаващи белодробни инфекции, пречи на панкреаса да произвежда ензимите, чрез които се разгражда и поема храната.
Муковисцидозата е най-честата наследствена респираторна болест, която завършва с преждевременна респираторна недостатъчност и смърт при 400 деца и юноши годишно, само в Съединените щати.
Въпреки напредъка в разбирането за Муковисцидозата, през последните две десетилетия, трансплантацията на белите дробове остава единствената терапия, която предлага възможност за увеличаване на преживяемостта при пациенти с болестта в крайна фаза. По този начин 125 пациенти с Муковисцидоза преминават тази операция ежегодно в Съединените щати. Трансплантацията на белите дробове е осигурила успешни резултати за пациенти с Муковисцидоза.
При пациенти с Муковисцидоза, претърпели белодробна трансплантация, процентите на преживяемост за 1, 3 и 5 години е съответно – 81%, 58% и 49%, данните показват, че те преживяват по-дълго в сравнение с пациенти с други заболявания, като емфизем и белодробна фиброза.
Не трябва да се пренебрегва и факта, че успехът на белодробната трансплантация зависи от наличието инфекции с различни щамове на бактерия Burkholderia cepacia преди провеждането на операцията. В тази връзка е проведено проучване от University of North Carolina върху 122-ма пациенти с Муковисцидоза, претърпели трансплантация на бял дроб. Резултатите от проучването показват, че инфектираните с бактерията пациенти, имат преживяемост след трансплантацията, значително по-ниска, спрямо тези, които не са заразени, като по-голям риск от усложнение се наблюдава при случаите, в които заразяването е с конкретен щам на бактерията – Genomovar 3.
Освен инфекциите, друг основен проблем е отхвърлянето на присадената тъкан.
Средната преживяемост на пациенти с Муковисцидоза в САЩ се е увеличила от 14 години през 1969 г. на 32 години през 1999 г.
Половината от тези, които са преживели трансплантация, живеят над 10 години.
Въпреки това приблизително 80% от пациентите с Муковисцидоза не преживяват, поради краен стадий на белодробното заболяване. Когато конвенционалните медицински подходи са неуспешни, крайната терапия за някои пациенти с Муковисцидоза е трансплантация на белия дроб.
Муковисцидозата е втората водеща индикация за двустранна трансплантация на бял дроб, като в периода 1996-1999 годишно в САЩ са извършвани от 114 до 136 трансплантации.
Трансплантацията на бял дроб носи и значителни рискове, а именно, при 40% от реципиентите изходът е фатален до 3 години, така че преждевременното провеждане на трансплантация може да съкрати продължителността на живота.
В ранния посттрансплантационен период жизнено важно за реципиентите е постигане на баланс между потискането на имунната система и риска от инфекция.
Според проучване, проведено от Д- р Стивънсън -работеща по темата, възрастта на пациента по време на трансплантацията е значителен фактор за преживяемостта след трансплантацията. Тя установява, че най-младите и най-възрастните пациенти са най-рискови, в сравнение с тези, които са в средна възрастова група.
Окончателното решение да се пристъпи към трансплантация трябва да се основава на цялостна оценка на медицинското и психо-социалното състояние на всеки пациент, както и на качеството на живот. Жените и по-младите пациенти може да се нуждаят от трансплантация на по-ранен етап.
ЗА ПАЦИЕНТИ
Човешки истории и материали за Муковисцидоза:
